为什么说AI制药九死一生？
发布时间:2024-07-25 | 发布者： 东东工作室 | 浏览次数： 次（原标题：为什么说AI制药九死一生？）
自从2012年首家AI制药公司成立，至今已经第十个年头，但是依然没有一款药物成功获批上市，甚至进入临床试验的药物都凤毛麟角。
过去一年，AI制药在国内的一级市场融资表现不俗，但是国外二级市场表现堪忧，部分AI制药上市企业股价跌幅超过80%。
新药研发原本就是个风险极高、投入周期超长的工作，这种风险基因在AI制药领域被继承甚至被放大。对于前赴后继的投资者和创业者而言，AI制药“九死一生”的成功机会，值得他们义无反顾地投入吗？
国内的AI制药领域正在经历爆发式增长，腾讯、华为等科技大厂、数十家AI制药企业、北大清华等几十所高等院校，以及上市制药企业、医疗机构等，或者相互合作、或者独自投入AI制药领域，一些高校教授走出象牙塔成立AI制药公司——高风险、高收益的制药行业，会因为AI的介入发生哪些变革？
一、什么是AI制药？
AI制药，顾名思义是利用机器学习、深度学习、自然语言处理、知识图谱等人工智能（AI）技术来进行药物化学分子分析、靶点发现、化合物筛选、临床试验研究等，其诞生的主要原因在于传统制药研发周期长、失败率高、成本高，再加上近些年，人工智能技术飞速发展，已经在多个领域成熟应用，因此，一些制药专家开始将希望寄托于AI技术，期待AI技术能缩短药物研发周期、提升药物研发成功率、降低药物研发成本。
目前来讲，AI制药与传统的制药流程基本上是一致的，分为研发筛选、临床前研究、临床试验、药物上市等四个阶段。
研发筛选是指前期研究和靶点发现阶段，这是制药的第一步，通过查询最新的研究报告和数据库，进行药物研究、药物分子设计、靶点发现等。此阶段,可利用NLP、知识图谱等技术对现有研究成果进行整合分析，也可以利用一些算法模型进行靶点发现、晶体预测，或者候选药物分子的筛选。
如近日美国约翰斯·霍普金斯大学医学院、哈佛大学附属马萨诸塞综合医院、中国清华大学、英矽智能等机构，利用人工智能技术分析来自多个公共数据集的大量中枢神经系统样本转录组数据，以及大量“渐冻症”患者运动神经元样本的转录组和蛋白组数据，从中确定了17个高置信度靶点和11个全新治疗靶点，并证实其中18个靶点可减缓神经退行性症状。
临床前研究包括药学研究和安全性评价等，主要是提前预测候选药物的ADMET在后续药物开发中起到关键作用的性质，评估候选药物通过临床试验的可能性， 提高后续临床试验的成功概率。在临床前研究环节，可以利用AI技术提升ADMET性质预测的准确度， 以及帮助加速识别新适应症。
临床试验阶段，AI技术应用比较有限，但这又是新药研究中周期最长、成本最高的环节。临床研究分为一期（安全性和药代动力学试验）、二期（在小量患者群体中试验剂量/疗效/毒性）、三期（在大量患者群体中试验剂量/疗效/毒性）、四期（又称药物上市阶段），时间跨度长达5-10年，占整个制药研发成本的一半以上，失败率较高。
据密歇根大学药学院孙笃新教授介绍，目前90%的临床药物研发都将以失败告终，其主要原因可以概括为四类：缺乏临床疗效（40-50%）、不可控的毒性（30%）、成药性差（10-15%）、市场需求不足和产品规划策略不善（10%）。
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